一種降脂藥有望治療軟骨發育不全
上傳日期：2014-09-28 12:57:35 瀏覽次數：8541 次
軟骨發育不全是最常見的一種先天性侏儒癥。日本京都大學日前宣布，其研究小組利用該病患者的皮膚細胞制作出誘導多功能干細胞（ｉＰＳ細胞）后，使用降脂藥斯達汀能促進其分化為軟骨細胞。這一發現有望開發出治療軟骨發育不全的新方法。
ｉＰＳ細胞是體細胞經誘導因子處理后轉化而成的干細胞，其功能與胚胎干細胞類似，能發育成多種組織和器官。
軟骨發育不全是一種難治之癥，基因異常導致軟骨無法發育，每２萬至４萬新生兒中就有一例患者。由于難以從患者體內采集軟骨，所以無法開展詳細調查，也沒有根本的治療藥物。
京都大學ｉＰＳ研究所教授妻木范行率領的研究小組，利用一名新生兒和兩名成人軟骨發育不全患者的皮膚細胞制作出ｉＰＳ細胞后，發現即使添加能使其分化為軟骨細胞的蛋白質，也只能得到異常的細胞，再現了軟骨發育不全的特征。
此后，研究小組在將ｉＰＳ細胞培育成軟骨細胞的過程中，嘗試添加１０多種已被報告能促進軟骨生長的藥物，結果發現降脂藥斯達汀能最有效地促使ｉＰＳ細胞分化為正常的軟骨細胞。
患有軟骨發育不全的實驗鼠出生３天至２周后，研究小組向其腹部直接注射斯達汀，結果顯示這種實驗鼠的軟骨也能正常成長。
研究小組認為，軟骨發育不全是分解軟骨的蛋白質——成纖維細胞生長因子受體３過量增加導致的，而斯達汀能遏制這種蛋白質發揮作用。（來源：新華網）