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    一種降脂藥有望治療軟骨發育不全
    上傳日期:2014-09-28 12:57:35  瀏覽次數:8539

         軟骨發育不全是最常見的一種先天性侏儒癥。日本京都大學日前宣布,其研究小組利用該病患者的皮膚細胞制作出誘導多功能干細胞(iPS細胞)后,使用降脂藥斯達汀能促進其分化為軟骨細胞。這一發現有望開發出治療軟骨發育不全的新方法。

         iPS細胞是體細胞經誘導因子處理后轉化而成的干細胞,其功能與胚胎干細胞類似,能發育成多種組織和器官。

         軟骨發育不全是一種難治之癥,基因異常導致軟骨無法發育,每2萬至4萬新生兒中就有一例患者。由于難以從患者體內采集軟骨,所以無法開展詳細調查,也沒有根本的治療藥物。

         京都大學iPS研究所教授妻木范行率領的研究小組,利用一名新生兒和兩名成人軟骨發育不全患者的皮膚細胞制作出iPS細胞后,發現即使添加能使其分化為軟骨細胞的蛋白質,也只能得到異常的細胞,再現了軟骨發育不全的特征。

         此后,研究小組在將iPS細胞培育成軟骨細胞的過程中,嘗試添加10多種已被報告能促進軟骨生長的藥物,結果發現降脂藥斯達汀能最有效地促使iPS細胞分化為正常的軟骨細胞。

         患有軟骨發育不全的實驗鼠出生3天至2周后,研究小組向其腹部直接注射斯達汀,結果顯示這種實驗鼠的軟骨也能正常成長。

         研究小組認為,軟骨發育不全是分解軟骨的蛋白質——成纖維細胞生長因子受體3過量增加導致的,而斯達汀能遏制這種蛋白質發揮作用。(來源:新華網)

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